La origine o neurotoxină produsă de bacilul botulinic (Clostridium botulinum) ce poate provoca toxiinfecții alimentare grave prin ingerarea odată cu mâncarea contaminată, de regulă, conserve de fructe, legume sau carne insuficient sterilizate, Botoxul afectează mușchi importanți din organismul uman, provocând paralizie și chiar moarte. Injectat în doze mici însă, blochează comunicarea dintre nervi și mușchii din zona de aplicare, determinând relaxarea acestora din urmă, de unde și efectul său de netezire a ridurilor.
Ca mai toate marile descoperiri și aceasta a fost întâmplătoare și se datorează unui oftalmolog american, Alan B. Scott, care a început să studieze toxina ca potențial tratament pentru persoanele cu strabism. Acesta a constatat că unii dintre pacienții care veneau la cabinetul său îi ziceau, în glumă, că au venit să-i scape de riduri, fără să-și dea seama de potențialul neurotoxinei ca tratament cosmetic, după cum a declarat într-un interviu către CBS in 2012. Scott și-a numit medicamentul Oculinum și a înființat o companie cu același nume în 1978, iar în 1989 Administrația americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat utilizarea lui pentru strabism și spasme ale pleoapelor.
Doi ani mai târziu Oculinum a făcut obiectul unei achiziții pentru suma de 9 milioane de dolari de către Allergan, care, la acea vreme, se poziționa drept o companie de produse destinate îngrijirii ochilor, cum ar fi soluții de curățare a lentilelor de contact sau soluții pentru ochi uscați. Allergan a considerat inițial Botoxul drept un produs de nișă, care i-a adus vânzări de 13 milioane de dolari în 1991.
Pasul înspre transformarea sa în tratament cosmetic avea să fie făcut după preluarea conducerii firmei de către David E. I. Pyott în 1998, care a dispus efectuarea unor studii care să confirme potențialul de reducere a ridurilor. Aprobarea FDA pentru această utilizare avea să vină în 2002, Botoxul generând în anul anterior vânzări de circa 310 milioane de dolari. În 2013, avea să vină și aprobarea pentru tratamentul vezicii urinare hiperactive, datorită capacității sale de a preveni contracțiile musculare involuntare care-i fac pe cei ce suferă de această problemă să simtă nevoia imperioasă de a merge la toaletă chiar și când nu ar avea nevoie.