Compania Pfizer, unul dintre cei mai mari jucători din industria farmaceutică, a anunțat moartea tânărului pacient pe care experimenta terapia genetică Duchenne. Se pare că victima a suferit un atac de cord, potrivit celor transmise de Pfizer.
Gigantul farmaceutic testează terapia genetică în cadrul unui studiu aflat în stadiu intermediar pentru o afecțiune care distruge mușchii, numită distrofie musculară Duchenne (DMD).
„Un eveniment advers fatal grav a fost raportat ca fiind un stop cardiac pentru un participant la studiul de fază 2 Daylight”, a declarat pentru Reuters un purtător de cuvânt al companiei Pfizer.
Studiul testează băieți cu DMD, având vârsta cuprinsă între 2 și 3 ani.
DMD este o afecțiune genetică de pierdere a mușchilor în care majoritatea pacienților nu au distrofină, o proteină esențială care menține mușchii intacți. Tulburarea afectează aproximativ unul din 3500 de băieți în întreaga lume.
Pacientul a primit terapia genetică experimentală la începutul anului 2023, conform unei declarații atribuite echipei de terapie genetică DMD a producătorului de medicamente și postată de un grup de susținere non-profit.
Pfizer nu a răspuns la solicitarea agenției Reuters, care a cerut confirmarea declarației atribuite companiei.
Toți participanții vor fi urmăriți în cadrul studiului timp de cinci ani, după încheierea tratamentului cu terapia genică, inițiat în august 2022 și estimat a se termina la începutul anului 2029.
Compania a transmis că, împreună cu experți din Comitetul Extern independent de monitorizare a datelor, este în curs de revizuire a datelor pentru a înțelege cauza potențială.
CITEȘTE ȘI: