PFIZER anunță moartea unui pacient cu distrofie musculară Duchenne pe care experimenta terapia genetică
Compania Pfizer, unul dintre cei mai mari jucători din industria farmaceutică, a anunțat moartea tânărului pacient pe care experimenta terapia genetică Duchenne. Se pare că victima a suferit un atac de cord, potrivit celor transmise de Pfizer.
Gigantul farmaceutic testează terapia genetică în cadrul unui studiu aflat în stadiu intermediar pentru o afecțiune care distruge mușchii, numită distrofie musculară Duchenne (DMD).
„Un eveniment advers fatal”
„Un eveniment advers fatal grav a fost raportat ca fiind un stop cardiac pentru un participant la studiul de fază 2 Daylight”, a declarat pentru Reuters un purtător de cuvânt al companiei Pfizer.
Studiul testează băieți cu DMD, având vârsta cuprinsă între 2 și 3 ani.
DMD este o afecțiune genetică de pierdere a mușchilor în care majoritatea pacienților nu au distrofină, o proteină esențială care menține mușchii intacți. Tulburarea afectează aproximativ unul din 3500 de băieți în întreaga lume.
Pacientul a primit terapia genetică experimentală la începutul anului 2023, conform unei declarații atribuite echipei de terapie genetică DMD a producătorului de medicamente și postată de un grup de susținere non-profit.
Pfizer nu a răspuns la solicitarea agenției Reuters, care a cerut confirmarea declarației atribuite companiei.
Când se termină experimentul Pfizer
Toți participanții vor fi urmăriți în cadrul studiului timp de cinci ani, după încheierea tratamentului cu terapia genică, inițiat în august 2022 și estimat a se termina la începutul anului 2029.
Compania a transmis că, împreună cu experți din Comitetul Extern independent de monitorizare a datelor, este în curs de revizuire a datelor pentru a înțelege cauza potențială.
CITEȘTE ȘI: