Descoperire uimitoare: Virusul HIV, folosit cu succes în tratarea unei maladii letale a sistemului imunitar

Este vorba despre opt copii care s-au născut cu sindromul imunodeficienței combinate severe, cunoscută și ca „boala băiețelului din balon”, respectiv fără un sistem imunitar funcțional, astfel încât orice infecție le poate provoca moartea.

Medicii de la St. Jude Children”s Research Hospital din Memphis, SUA, au pus la punct o terapie genetică folosind unul dintre cei mai mari dușmani ai sistemului imunitar, virusul imunodeficienței umane (HIV). Aceștia au folosit o versiune modificată a virusului – astfel încât să nu provoace apariția bolii – pentru a livra o genă absentă din organismul copiilor bolnavi.

„Terapia a vindecat pacienții”, deși va mai trebui să treacă un timp până se va stabili dacă efectele sunt totale, a declarat medicul Ewelina Mamcarz, unul dintre coordonatorii studiului.

Tratamentul a fost inițiat de un medic de la spitalul din Memphis care a murit între timp, Brian Sorrentino.

Imunodeficiența severă combinată este caracterizată printr-un defect genetic care împiedică măduva osoasă să genereze versiuni efective ale celulelor sangvine ce formează sistemul imunitar. Afectează 1 din 200.000 de nou-născuți, majoritatea de sex masculin. Fără tratament, aceștia mor în primii doi ani de viață, întrucât și cea mai simplă infecție le poate fi fatală.

Boala poate fi tratată prin transplant de măduvă de la un frate/ o soră compatibil/ă genetic, dar majoritatea pacienților nu găsesc un astfel de donator. De asemenea, transplantul în sine este riscant.

Este adesea numită „boala băiatului din balon”, de la cazul lui David Vetter, un băiețel american care a trăit timp de 12 ani într-un „balon”, un mediu steril, deoarece nu avea un sistem imunitar funcțional. Supus unui transplant, acesta a murit, de altfel.

Terapia a fost testată inițial în urmă cu 20 de ani, dar la început a avut efecte secundare asupra altor gene, iar unii pacienți au dezvoltat leucemie. Noua versiune de terapie prezintă un risc mult mai mic în acest sens.

Primii opt bebeluși care au participat la noul studiu se simt bine, la 6 – 24 de luni de la tratament, fără a suferi de efecte secundare serioase sau pe termen lung.

Studiul este în desfășurare și, până în prezent, pacienții se simt bine, dar vor fi monitorizați pe termen lung, a declarat medicul Anthony Fauci, șeful National Institute of Allergy and Infectious Diseases, care a colaborat la conceperea tratamentului.