Șase copii diagnosticați cu o maladie mortală, salvați cu ajutorul unei tulpini inactive de HIV

Rezultatele acestui studiu, realizat de o echipă de cercetători francezi și britanici, au fost date publicității marți de grupul BBC.
Sindromul Wiskott-Aldrich, care afectează aproximativ 10 copii dintr-un milion, împiedică procesul de cicatrizare, iar bolnavul devine astfel vulnerabil în fața hemoragiilor și a infecțiilor. Maladia își are originea într-o malformație de ordin genetic care împiedică sistemul imunitar să se dezvolte în mod normal.

Boala poate fi tratată de obicei printr-o grefă de măduvă osoasă, cu condiția ca donatorul să fie o rudă apropiată a pacientului.

Experimentul, coordonat de clinicile Great Ormond Street din Londra și Necker din Paris, a debutat prin prelevarea unor fragmente de măduvă osoasă de la pacienți. Medicii au identificat apoi celulele responsabile cu regenerarea sistemului imunitar.

Cu ajutorul unei tulpini inactive de HIV, medicii au introdus în acele celule secvențe de ADN sănătos. Apoi, fragmentele de măduvă osoasă „reparate” au fost grefate în organismele pacienților.

Dintre cei șapte copii tratați, șase au răspuns pozitiv la această metodă de tratament. Unul dintre ei, un francez, nu mai are nevoie, deja, de scaun cu rotile pentru a se deplasa. Cel de-al șaptelea a murit din cauza unei infecții care s-a declanșat înainte de începerea tratamentului.